Beam 公布 BEAM-101：七名镰状细胞病患者胎儿血红蛋白均超过 60%
公司 2024 年 12 月 7 日发布 BEACON 一期/二期试验的新数据。安全性被描述为与白消安预处理和自体造血干细胞移植相符。
Beam Therapeutics
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研究与科学
来自期刊、学术会议与研究机构的细胞递送进展。
Verve 公布 VERVE-101：人体内碱基编辑降低 PCSK9 与 LDL 胆固醇
2023 年美国心脏协会科学年会上的中期数据显示剂量相关降幅，较高剂量组也出现输液反应、肝酶升高和心血管严重不良事件。
Verve Therapeutics
卡里科与魏斯曼获得诺贝尔生理学或医学奖，表彰核苷修饰推动 mRNA 疫苗
诺贝尔大会 2023 年 10 月 2 日宣布，二人因发现核苷碱基修饰、使有效的新冠 mRNA 疫苗成为可能而获奖。
NobelPrize.org
NTLA-2002 更新数据：单次给药后遗传性血管性水肿发作率平均下降 95%
Intellia 2023 年 6 月 11 日公布 10 名患者的一期更新结果，并称最早接受治疗的患者已约一年或更久没有发作。
Intellia Therapeutics
体内 CRISPR 疗法 NTLA-2001 早期数据显示单次输注可降低致病蛋白
Intellia 与 Regeneron 公布 6 名患者的一期中期结果：0.3 mg/kg 剂量组血清 TTR 平均下降 87%。
Regeneron