2022 年 1 月 6 日,《科学》发表 Rurik 等人的论文,题为在体内产生 CAR-T 细胞以治疗心脏损伤。研究者用 T 细胞靶向的脂质纳米颗粒递送经过修饰的信使 RNA,在体内生成短暂存在的抗纤维化嵌合抗原受体 T 细胞。
摘要写道,他们向心衰小鼠静脉注射 CD5 靶向脂质纳米颗粒。编码 CAR 的修饰 mRNA 被递送到 T 淋巴细胞,并在体内产生有效但短暂的 CAR-T 细胞。这些细胞针对与纤维化相关的靶点。
论文报告,经修饰 mRNA 的靶向脂质纳米颗粒治疗后,损伤后的纤维化减轻,心脏功能恢复。作者认为,在体内生成 CAR-T 细胞有望成为治疗多种疾病的平台。这是小鼠研究,不是人体疗效证据。这项工作后来成为 Capstan Therapeutics 所述体内 CAR 路线的科学基础之一。