Verve Therapeutics 公布 VERVE-101 的 heart-1 中期数据，并在 2023 年 11 月 12 日的美国心脏协会科学年会上介绍。VERVE-101 是一次静脉输注的体内碱基编辑疗法，用脂质纳米颗粒把碱基编辑器 mRNA 和向导 RNA 送到肝脏，意图关闭 PCSK9，从而降低低密度脂蛋白胆固醇。研究对象是杂合子家族性高胆固醇血症患者。
公司称，单次输注后血液 PCSK9 和 LDL 胆固醇呈剂量相关下降。中期数据集里，6 人接受 0.1 或 0.3 mg/kg，3 人接受 0.45 或 0.6 mg/kg。0.45 mg/kg 的两名患者，时间平均的 PCSK9 降幅为 59% 和 84%，LDL 胆固醇降幅为 39% 和 48%。0.6 mg/kg 的一名患者 PCSK9 下降 47%，LDL 胆固醇下降 55%，并且这一 LDL 降幅持续到第 180 天，随访仍在继续。
安全性方面，两个较低剂量队列没有观察到与治疗相关的不良事件。两个较高剂量队列出现一过性轻中度输液反应，以及一过性、无症状的肝转氨酶升高，平均胆红素仍低于正常上限；这些异常随后缓解。
两名患者发生严重心血管事件。0.3 mg/kg 队列中 1 人在治疗后约五周致命性心搏骤停，研究者和独立数据与安全监查委员会判断与治疗无关，认为源于原有缺血性心脏病。0.45 mg/kg 队列中 1 人在给药次日发生心肌梗死，因时间接近给药而被认为可能与治疗有关；该患者给药前有未向研究者报告的不稳定胸痛。同一患者在四周多之后还发生非持续性室性心动过速。这是很小样本的早期药代动力学和药效数据，不是获批疗法。