2021 年 6 月 26 日，Intellia Therapeutics 与 Regeneron 公布在研疗法 NTLA-2001 的一期中期数据。该公司称，这是支持体内 CRISPR 基因组编辑在人体中安全性与药效的首批临床数据。研究当时在英国和新西兰进行，对象是遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病患者。

公告覆盖两个单次递增剂量队列、共 6 名患者。0.1 mg/kg 组 3 人在第 28 天血清 TTR 平均下降 52%；0.3 mg/kg 组 3 人平均下降 87%，其中 1 人下降 96%。公司对照指出，该病当时的标准治疗需要长期给药，TTR 降幅通常约 80%。

截至第 28 天，这 6 人中未观察到严重不良事件，也没有肝脏方面的发现。公司表示将继续剂量递增，以判断更高剂量能否进一步降低致病蛋白。公告称，NTLA-2001 通过其非病毒平台，用脂质纳米颗粒把向导 RNA 和编码 Cas9 的信使 RNA 递送到肝脏。

同期数据发表于《新英格兰医学杂志》，并在周围神经学会年会上报告。这是一项仍在进行的早期研究，人数很少，不能据此判断长期临床获益。