Intellia 2023 年 6 月 11 日公布 NTLA-2002 一期部分的更新中期结果。这是一种体内、全身给药的在研 CRISPR 疗法，拟作为遗传性血管性水肿的单次治疗，通过失活 KLKB1 来降低血浆激肽释放酶。数据截止日期为 2023 年 2 月 17 日，并在欧洲变态反应与临床免疫学会大会上作最新突破报告。
一期部分给予 25 mg（3 人）、50 mg（4 人）和 75 mg（3 人）单次静脉输注。公司称，全部 10 名患者在最近一次随访时，月发作率平均下降 95%。中位随访 9.0 个月，范围 5.6 至 14.1 个月。血浆激肽释放酶降幅超过 60% 的 9 名患者，在 16 周主要观察期之后直至最近随访仍完全没有发作；最长的无发作间隔为 13.0 个月，并且仍在继续。
6 名在给药后停用长期预防治疗的患者，停药后到最近随访没有报告发作。公司称各剂量的耐受性良好。首席执行官 John Leonard 表示，这些早期数据强化了该公司对 NTLA-2002 可能成为功能性治愈手段的看法。这仍是小样本一期更新，不是批准或确证性结论。