英国药品和医疗产品监管局 2023 年 11 月 16 日宣布，已批准 Casgevy（exagamglogene autotemcel），用于 12 岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型 β 地中海贫血。监管机构称，这是首个获许可、使用 CRISPR 基因编辑工具的药物。CRISPR 的发明人曾于 2020 年获得诺贝尔奖。

MHRA 解释，治疗过程是取出患者的骨髓干细胞，在实验室中编辑，再输回患者，使身体产生有功能的血红蛋白。编辑发生在体外的细胞上，随后依赖这些细胞在体内植活。

镰状细胞病试验中，当时已有 45 名患者接受 Casgevy，其中 29 人随访时间足够进入主要疗效的期中分析；这 29 人里有 28 人（97%）在治疗后至少 12 个月没有严重疼痛危象。输血依赖型 β 地中海贫血试验中，54 人已接受治疗，42 人可评估；其中 39 人（93%）治疗后至少 12 个月不需要红细胞输注，其余 3 人的输血需求下降超过 70%。

监管机构称，副作用与自体干细胞移植相似，包括恶心、疲劳、发热和感染风险升高。试验中没有发现重大安全性问题，MHRA 和生产企业会继续监测。公告注明，新适应证于 2023 年 11 月 15 日授予 Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd 与 CRISPR Therapeutics。