Capstan Therapeutics 2022 年 9 月 14 日宣布成立,并完成共计 1.65 亿美元的种子轮与 A 轮融资。公司位于圣地亚哥和费城,目标是把细胞治疗和遗传药物结合起来,做精确的体内细胞工程。Laura Shawver 出任总裁兼首席执行官。
公告称,其模块化平台包括专有的靶向脂质纳米颗粒、介导特定细胞摄取的靶向分子,以及疾病特异的 mRNA 载荷,意图在体内直接改造细胞,或通过体内产生的 CAR-T 细胞清除致病细胞。初期重点是同类首创的体内 CAR,并希望能在门诊给药;公司也计划用于某些单基因血液病。
科学创始人包括宾夕法尼亚大学的 Carl June、Bruce Levine、Drew Weissman、Hamideh Parhiz、Steven Albelda、Ellen Puré、Jonathan Epstein 和 Haig Aghajanian。公告提到 2019 年《自然》论文和当年早些时候《科学》上的后续研究:后者在小鼠中单次静脉给予包装抗 FAP CAR mRNA 的 CD5 靶向脂质纳米颗粒后,在体内产生了功能性 CAR-T 细胞。
投资方包括 Pfizer Ventures、Leaps by Bayer、诺华风险投资、礼来、百时美施贵宝,以及 OrbiMed、RA Capital、Vida Ventures、Polaris Partners 和 Alexandria Venture Investments。这是公司启动融资,不是临床疗效公告。