FDA 2023 年 6 月 22 日宣布批准 Elevidys，用于治疗 4 至 5 岁、DMD 基因存在确认突变、且没有预先存在的医学原因不能接受该治疗的可行走杜氏肌营养不良患儿。FDA 称这是针对这一适应证的首个基因治疗。

Elevidys 的通用名为 delandistrogene moxeparvovec。它使用腺相关病毒载体，把编码缩短版抗肌萎缩蛋白的基因送入肌细胞，属于病毒载体基因递送。2023 年 6 月这次批准的年龄范围是 4 至 5 岁；此后标签是否扩大，不在这份当日公告之内。

杜氏肌营养不良是进行性肌病。病毒载体能否把治疗基因送进足够多的肌肉细胞，一直是这类基因治疗的核心问题。FDA 公告确认的是上述患者群体的批准，而不是对所有 DMD 患者都已获益的结论。